A pemphigus vulgaris egy autoimmun hólyagos betegség, mely a bőrt és a nyálkahártyát egyaránt érinti. Patogenezisében az epidermis adhé­ziós molekulái (desmoglein – Dsg1 és Dsg3) ellen termelődő antitestek játszanak fő szerepet. A rituximab egy CD20-ellenes monoklonális anti­test, melyet középsúlyos és súlyos pemphigus vulgarisban alacsony dózi­sú szteroidterápiával kiegészítve első vagy másodvonalban választandó szerként használunk. A betegség kezelési protokolljába két éve került be a rituximabterápia. A szerzők az aktuális irodalmi adatok mellett saját ta­pasztalataikat osztják meg ebben az összefoglaló közleményben.

A nyomelemek az emberi szervezetben kis mennyiségben vannak jelen, de sokféle biológiai funkciót látnak el. A cink a vas után a második leg­nagyobb mennyiségben előforduló nyomelemünk. A fehérjék szerkeze­tének stabilizálásán túl enzimek katalitikus alkotórésze és génkifejező­dést szabályozó fehérjék, ioncsatornák alkotója. A cinkhiány jellegzetes tünetekkel jár: fejlődésben való elmaradás, hypogonadismus, letargia, bőrtünetek, fogékonyság a fertőzésekre. A súlyos cinkhiány ma már ritka, de a Föld lakosságának nem kis része ma is kevesebb cinket fogyaszt a kelleténél. Légúti, gasztrointesztinális és krónikus gyulladásos betegsé­gek esetében mutatható ki a cinkpótlás jótékony hatása.

A hematológiai malignitások immunterápiája az utóbbi 6 évben robbanás­szerűen fejlődött. A rendelkezésre álló CAR-T sejtes kezelések eddig kezel­hetetlen betegcsoportokban is rendkívül hatásosak, meghosszabbíthatják a betegek túlélését, akár tartós betegségmentességet is elérhetünk velük. 

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a krónikus limfocitás leukémia kezelésére szolgáló Calquence (acalabrutinib) készítményt.

A citokinviharral jellemezhető haemophagocytás lymphohistiocytosis (HLH) primer formájában genetikai eltérések vezetnek a citotoxikus sejtfunkció zavarához, míg a másodlagos formákban infekció, malignus betegség, gyul­ladásos reumatológiai kórkép, primer immunhiány vagy gyógyszeres kezelés provokáló szerepe feltételezhető.

Az X4 Pharmaceuticals Inc december 30-án jelentette be, hogy megkezdi új hatásmechanizmusú mavorixafor hatóanyagának klinikai vizsgálatait a Waldenström-makroglobulinémia kezelésében.

A sclerosis multiplex terápiás palettája egyre bővül. Az immunrekonstitúciós terápia a gyógyszer adásának idején túl is befolyásolja az immunrendszert. A következőkben az alemtuzumab, a kladribin és az okrelizumab terápiás alkalmazását foglaljuk össze.

Az FDA 2019. május 15-én engedélyezte a krónikus limfocitás leukémia és a kislimfocitás leukémia kezelésére szolgáló Venclexta-Gazyva szerkombinációt.

A klórambucil-obinutuzumab kombinált kemoterápiás kezeléssel szembeni összehasonlító vizsgálatban jó eredményeket mutatott az AstraZeneca krónikus limfocitás leukémia elleni készítménye, a Calquence (acalabrutinib).

BEVEZETÉS
A BCL2 fehérje család tagjai fontos szerepet játszanak az intrinsic apoptózis szabályozásában, segítik a tumorsejtek túlélését és a terápiára való rezisztencia kialakulását. A B CL2-inhibitorok monoterápiában is hatékony kezelésnek bizonyultak krónikus lymphoid leukaemia (CLL) kezelésében. Az első, szelektív BCL2-inhibitor, a venetoclax gyorsan csökkentette a tumortömeget relabált/refrakter (R/R) CLL-ben, illetve kis lymphocytás lymphomában (SLL), még nagy rizikójú – pl. 17p deléciót hordozó – csoportokban is (ORR 80%, CR 6–20%). Emellett a rituximabbal együtt alkalmazott korai fejlesztésű, nem szelektív BCL2-inhibitor, a navitoclax tolerálható és hatékony kombinációnak bizonyult R/R lymphoid malignitásokban. A cikk szerzői a rituximabbal kombinációban alkalmazott venetoclax biztonságosságát, farmakokinetikáját és hatékonyságát vizsgálták R/R CLL-ben és SLL-ben szenvedő betegeknél.